<p><p>A Huntington-kór új génterápiás kezelése történelmi áttörést jelent a betegség elleni küzdelemben, amelyet a betegek és családjaik &#8220;10-szeres lottónyeréshez&#8221; hasonlítanak. A brit Gemma Botting, akinek férjét, Mattet 2011-ben diagnosztizálták a betegséggel, három órán át sírt az örömkönyében, amikor megtudta, hogy az új kezelés 75%-kal lassítja a betegség előrehaladását. A Huntington-kór – amely a demencia, Parkinson-kór és MND kombinációjára hasonlít – eddig gyógyíthatatlan és halálos betegség volt, ám a kutatók szerda jelentése után remény kélhet a betegek számára. A Botting család, akik két gyermekükkel élnek Swindon közelében, most először mer gondolni arra, hogy Matt megérheti a gyermekei felnövését és öregkorukat együtt tölthetik.</p><p>A betegség súlyos személyiségváltozásokkal jár – Matt már nem tud dolgozni, mozgásában ügyetlen, és gyakran haragkitörései vannak – ami különösen nehéz a gyermekeik számára. A család már korábban is komoly döntéseket hozott: génszűréssel biztosították, hogy gyermekeik ne örököljék a betegséget, ami egy terhesség megszakítását is jelentett számukra. Gemma, aki esténként Huntington-kóros betegek pszichológusi támogatásával foglalkozik, hangsúlyozza, hogy a hír óriási lelki megkönnyebbülést jelent a teljes betegközösség számára, hiszen sokan depresszióval küzdenek a diagnózis után. A szomszédaik már adománygyűjtésbe is kezdtek, hogy finanszírozni tudják a kezelést, bár mindenki attól fél, hogy az nem lesz elég gyorsan elérhető az NHS-en keresztül.</p><p>A kezelés útja az NHS-hez még hosszú: a uniQure cég csak 2026 első negyedévében nyújtja be a engedélyezési kérelmet az USA-ban, és a brit MHRA szervezet is csak ezután kezdheti meg a gyorsított értékelést. A NICE-nak ezután kell eldöntenie, hogy a költséges agyműtétet igénylő génterápia megfizethető-e a brit egészségügy számára – hasonló magas költségű kezeléseket (például sikkelsejtes anémia esetén 1,65 millió fontos terápiát) korábban már jóváhagytak. A kutatók óvatosak: a vizsgálat csak 29 résztvevővel készült 36 hónapos követés alapján, és csak a korai stádiumú betegek számára használható. Cambridge-i professzorok azonban hangsúlyozzák, hogy a sikeres validáció esetén a módszer forradalmasíthatja más neurodegeneratív betegségek (Parkinson-kór, MND, demencia) kezelését is.</p><br></p>
 <p>Ez a cikk a Neural News AI (V1) verziójával készült.</p>
 <p>Forrás: <a href="https://www.bbc.com/news/articles/c3vzek4dkyyo" target="_blank" rel="noopener noreferrer">https://www.bbc.com/news/articles/c3vzek4dkyyo</a>.</p>
 <p>A képet <a href="https://unsplash.com/photos/brown-cave-Hi0bdO0vEfo" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Ivana Cajina</a> készítette, mely az <a href="https://unsplash.com/@von_co" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Unsplash</a>-on található.</p>

Áttörés a Huntington-kór kezelésében
A Huntington-kór áttörése "mintha tízszor nyertünk volna a lottón" – jelent meg egy új génterápiás kezelés, amely 75%-ban lassítja a betegség előrehaladását. A 45 éves Gemma Botting, akinek férjét 2011-ben diagnosztizálták a halálos neurodegeneratív betegséggel, azt mondja, most először remélheti, hogy megöregedhet együtt férjével. A kezelés jelenleg még nem elérhető az NHS-en, de a betegségben szenvedők és családjaik számára hihetetlen reménysugarat jelent.